Ο αμερικανικός οργανισμός φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη Δευτέρα 7 Ιουνίου το μονοκλωνικό αντίσωμα «aducanumab» της εταιρίας Biogen ως την πρώτη, εδώ και περίπου 20 χρόνια, θεραπεία αντιμετώπισης της νόσου Αλτσχάϊμερ παρά την αντιπαράθεση που έχουν προκαλέσει τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών του φαρμάκου.

Η έγκριση αυτή είναι σημαντική από πολλές πλευρές», τoνίζει ο FDA στην ανακοίνωσή του. Το φάρμακο, που θα κυκλοφορήσει με την ονομασία Aduhelm, «είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται για το Αλτσχάιμερ από το 2003», πρόσθεσε.

Η aducanumab (αντουκανουμάμπη) είναι ένα από τα πολλά φάρμακα που στοχεύουν στην απομάκρυνση των συσσωρευμένων πλακών μιας πρωτεΐνης, της β-αμυλοειδούς, από τον εγκέφαλο των ασθενών κατά τα πρώτα στάδια του Αλτσχάιμερ, ώστε να περιοριστούν τα συμπτώματα όπως η απώλεια μνήμης και η ικανότητα να φροντίζει κανείς τον εαυτό του.

Το φάρμακο της Biogen βρήκε θερμή υποδοχή από ορισμένους νευρολόγους και φροντιστές ασθενών, που αγωνιούν να βρεθεί μια αποτελεσματική θεραπεία για τους ανθρώπους που πάσχουν από αυτή τη νευροεκφυλιστική ασθένεια.

Άλλοι γιατροί ωστόσο εκτιμούν ότι τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών ήταν ανακόλουθα και ότι απαιτούνται επιπλέον αποδείξεις για την αποτελεσματικότητά του.

Η aducanumab μελετήθηκε σε ασθενείς στα πρώτα στάδια του Αλτσχάιμερ, οι οποίοι είχαν βρεθεί θετικοί σε ένα δομικό στοιχείο των πλακών β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο. Ορισμένοι από τους ασθενείς που μετείχαν στις κλινικές μελέτες εμφάνισαν δυνητικά επικίνδυνο εγκεφαλικό οίδημα.

Η Biogen εκτιμά ότι περίπου 1,5 εκατομμύριο Αμερικανοί πληρούν τις προϋποθέσεις για να λάβουν τη θεραπεία.

Γιατί είναι σημαντικό

Η έγκριση της «aducanumab» θεωρείται μία από τις πλέον σημαντικές αποφάσεις του FDA τα τελευταία χρόνια.

Για πολλούς πάσχοντες από τη νόσο καθώς και για τις οικογένειές τους, θεωρείται ως μία επαναστατική εξέλιξη σε ένα πεδίο όπου λίγες θεραπείες υπάρχουν και κανένα νέο φάρμακο δεν είχε εγκριθεί από το 2003 έως και σήμερα.

Όμως το συγκεκριμένο φάρμακο, το οποία προωθεί η Biogen μαζί με την ιαπωνική εταιρία Eisai, έχει προκαλέσει αντιφατική υποδοχή με πολλούς να υποστηρίζουν απλά ότι δεν αποδίδει.

Toν Ιανουάριο ο FDA ανέβαλε την απόφασή του ύστερα από πολύμηνες καθυστερήσεις προκαλώντας νευρικότητα στους έξι εκατομμύρια ανθρώπους που υποφέρουν από τη νόσο στις ΗΠΑ.

Πώς λειτουργεί

Το aducanumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που χορηγείται ενδοφλεβίως σε ασθενείς με ήπια Αλτσχάιμερ

Η Biogen υποστηρίζει ότι το aducanumab αναγνωρίζει και συνδέεται με τις πλάκες του αμυλοειδούς, την «υπογραφή» δηλαδή του Αλτσχάιμερ στον εγκέφαλο. Λειτουργεί δε, σύμφωνα με την εταιρία, κατά τέτοιο τρόπο που μειώνει την πρόοδο της νόσου έτσι ώστε οι πάσχοντες να μπορούν να συνεχίσουν τις καθημερινές τους λειτουργίες όπως οι οικιακές εργασίες και τα ψώνια στο σούπερ μάρκετ.

Τι λένε όσοι αμφισβητούν τη θεραπεία

Πολλοί επιστήμονες αμφιβάλλουν κατά πόσον το aducanumab έχει την παραμικρή απόδοση, ύστερα από κάποια ζητήματα που προέκυψαν κατά τις κλινικές δοκιμές της Biogen.

Τον Μάρτιο του 2019, η Biogen σταμάτησε και τις δύο δοκιμές της όταν μία ανεξάρτητη επιτροπή έκρινε ότι το φάρμακο δεν επρόκειτο να είναι αποτελεσματικό.

Αλλά τον Οκτώβριο του 2020, η εταιρία ανακοίνωσε ότι νέα ανάλυση από περισσότερα δεδομένα κλινικών μελετών, έδειξαν ότι το φάρμακο αποδίδει όταν δίδεται σε μεγαλύτερη δόση. Στην Biogen έχει επίσης ασκηθεί κριτική για τα δεδομένα που έχει παράσχει προκειμένου να επιτύχει την έγκριση.